主題：國內(nèi)首個基因療法獲批上市 用于治療血友病


2025年04月10日 17:55 來源： 第一財經(jīng)

　　國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息稱，通過優(yōu)先審評審批程序批準上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治療中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。

　　血友病 B是由凝血因子 IX（FIX）缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液是重組腺相關病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，通過rAAV載體將FIX基因?qū)氚屑毎ㄖ饕歉渭毎?，從而表達FIX。該品種的上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇，這也成為中國首個獲批上市的基因療法。

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